"الأدوية الأمريكية": عقار جيني جديد يوقف العمى التدريجي
الأربعاء، 20 ديسمبر 2017 03:01 م
وافقت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية (إف.دي.إيه) على عقار جيني يقوم بتعديل الحمض النووي فيتمكن من وقف تطور نوع وراثي من العمى التدريجي.
وقالت صحيفة (لوس أنجلوس تايمز) - في نشرتها الإلكترونية - "إن العقار (لوكستورنا)، الذي يعالج ضمور الشبكية الناجم عن طفرة جينية محددة، هو أول علاج جيني يحصل على موافقة للاستعمال داخل الولايات المتحدة لمعالجة مرض جيني غير السرطان".
وقال الدكتور سكوت جوتليب المفوض بإدارة الأغذية والأدوية الأمريكية "إن العلاج الجيني سيصبح عمادا رئيسيا في معالجة، وربما شفاء العديد من الأمراض الأكثر تدميرا والصعبة المراس".
وأضافت الصحيفة أن العلاج الجيني الجديد، المتعارف عليه بين الأطباء بـاسم (فوريتيجين نيبارفوفيك-رزيل)، سيستخدم لمعالجة الأطفال والمراهقين الذين يعانون من نوع وراثي من فقدان الرؤية، وهو مرض يبدأ عادة في الطفولة أو المراهقة ويتطور إلى فقدان البصر التام في مرحلة البلوغ.
وأوضحت الصحيفة أن هناك ما يتراوح ما بين 1000 و2000 أمريكي يعانون من نسختين معيبتين من الجين الوراثي (آر.بي.إي 65)، ويستبدل العقار (لوكستورنا) هذه الجينات المعيبة بأخرى طبيعية، وهو ما يمحو الآثار الضارة للطفرات.
ونوهت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية بأن سلامة العقار (لوكستورنا) تأكدت بعد أن خضع له 41 مريضا تتراوح أعمارهم ما بين 4 أعوام و44 عاما، وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي إحمرار العين وإعتام عدسة العين وارتفاع ضغط العين وإفراز الدموع.