ويعد "التصلب العصبي المتعدد" بمثابة مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على وظيفة العضلات، وغالبًا ما يظهر في مرحلة الطفولة ويؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، وفي النهاية فقدان القدرة على الحركة، و يمكن أن يكون تشخيص مرض الحثل العضلي مدمرًا للعائلات، لأنه لا يؤثر فقط على القدرات البدنية للطفل، بل يؤثر أيضًا على نوعية حياته.
العلاجات الحديثة الطب التجديدي
يسخر هذا المجال المبتكر العمليات الطبيعية للجسم لإصلاح الأنسجة التالفة أو استبدالها أو تجديدها، بما في ذلك ألياف العضلات.و العديد من التطورات المثيرة في الطب التجديدي تظهر نتائج واعدة في علاج مرض. "التصلب العصبي المتعدد"
العلاج بالخلايا الجذعية
علاجات الخلايا الجذعية تحمل إمكانات كبيرة لتجديد الأنسجة العضلية. ومن خلال إدخال الخلايا الجذعية السليمة في العضلات المتضررة، يهدف الباحثون إلى استبدال الخلايا التالفة وتحسين وظيفة العضلات. وقد أظهرت الدراسات المبكرة والتجارب السريرية نتائج مشجعة، حيث شهد بعض المرضى زيادة في القوة والحركة.
العلاج الجيني
تحدث بعض أشكال مرض "التصلب العصبي المتعدد" بسبب طفرات جينية معينة. ، وتتضمن تقنيات العلاج الجيني تصحيح أو استبدال الجينات المعيبة لمعالجة السبب الجذري للمرض.
"تخطي اكسون" لتعديل الشفرة الوراثية تخطي إكسون هو أسلوب يهدف إلى تعديل الشفرة الوراثية لتجاوز الأجزاء المعيبة، مما يسمح بإنتاج البروتينات الوظيفية.
ويرتبط هذا النهج بشكل خاص بضمور العضلات وهو أحد أكثر أشكال مرض "التصلب العصبي المتعدد" شيوعاً وخطورة." وقد أظهرت التجارب السريرية التي تتضمن علاجات تخطي الإكسونات نتائج مشجعة، مما يوفر أملاً متجدداً للأطفال المصابين".
